Los científicos están explorando el potencial de la tecnología CRISPR para desarrollar terapias génicas contra enfermedades como el cáncer y el Parkinson. En el laboratorio del doctor José Víctor Segovia, investigador del departamento de Fisiología, Biofísica y Neurociencias del Cinvestav, se está utilizando una variante de CRISPR llamada CRISPR SAM para inducir la transcripción de genes específicos con el objetivo de tratar el Parkinson.
El Rol de CRISPR SAM
CRISPR SAM no funciona como las típicas “tijeras moleculares” de CRISPR, que cortan el ADN. En cambio, actúa como una plataforma que lleva factores que facilitan la transcripción de genes. Esto permite dirigirse a secciones específicas del genoma y activar la expresión de genes deseados.
El Objetivo: Tratar el Parkinson
El Parkinson es una enfermedad caracterizada por la deficiencia de dopamina debido a la muerte o deterioro de células nerviosas en el cerebro. Los síntomas motores del Parkinson, como temblores y rigidez, están relacionados con esta disminución de dopamina.
Los Astrocitos como una Alternativa
Segovia y su equipo han identificado en los astrocitos, un tipo de células presentes en el sistema nervioso central, un potencial sustituto de las neuronas dopaminérgicas que se deterioran y mueren en el Parkinson. Los astrocitos pueden ser modificados para producir dopamina y, potencialmente, mitigar los síntomas de la enfermedad.
La Aplicación de CRISPR
CRISPR se utiliza para inducir en los astrocitos la capacidad de transcribir el gen de la tirosina hidroxilasa, que es necesario para la síntesis de dopamina. Esto se logra activando el gen endógeno del astrocito para que exprese la enzima que falta.
Resultados Preliminares Prometedores
En pruebas preclínicas con roedores, los astrocitos modificados con CRISPR SAM han demostrado ser capaces de producir dopamina y corregir los problemas motores asociados con el Parkinson. Esto sugiere un posible enfoque terapéutico para la enfermedad.
Desafíos y Futuro
Aunque los resultados son prometedores, aún hay desafíos por superar antes de que esta terapia pueda aplicarse en humanos. Segovia y su equipo están trabajando en la optimización de la técnica y en la identificación de factores adicionales que puedan proteger las neuronas del daño.
La aplicación clínica de esta terapia requerirá más investigación y financiamiento continuo, pero representa un avance significativo en el desarrollo de tratamientos para el Parkinson utilizando la tecnología CRISPR.
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